Учёные Темпльского университета совершили значимый шаг в направлении решения одной из самых серьёзных проблем человечества. Благодаря инструменту CRISPR/Cas9, способному редактировать гены, им удалось целиком вырезать ген ВИЧ-1 из иммунной клетки поражённого данным вирусом пациента. Безусловно, это событие означает настоящий прорыв для поиска препарата против неизлечимого ныне СПИДа и других ретровирусов.
Ретровирусы отличаются от обычных видов вирусов тем, что поражают своими генами клетки носителя и развиваются прямо внутри них. Современные антиретровирусные лекарства способны приостановить развитие ВИЧ на том уровне, который был обнаружен у инфицированного пациента на момент начала их приёма. Однако, существенным минусом данных препаратов является их непродолжительность действия – вирус продолжает подчинять себе организм после прекращения их приёма, достаточно быстро приводя больного к СПИДу.
Достижение принадлежит генетику Камелю Халили, который воспользовался инфицированными Т-клетками заражённого человека и извлёк из них вирус с помощью улучшенного коллегами инструмента CRISPR/Cas9, нацеленного специально на поиск ДНК ВИЧ-1. Как только РНК-проводники нашли в геноме Т-клетки компоненты вируса, фермент нуклеазы выдернул штаммы прямо из ДНК поражённой клетки. При этом предустановленная система восстановления генома скрепляла свободные концы. Учёные предпринимали подобные попытки и раньше, но данное событие – первый случай в истории, когда техника поиска ВИЧ-1 дала положительный результат, работая полностью автоматически.
Немало важно, что новая система удаляет вирусный геном из клетки целиком и полностью без возможности дальнейшего восстановления штамма. Такому эффекту способствует и то, что специальная генетическая система препятствует повторному проникновению ВИЧ-инфекции, оставаясь внутри клетки после завершения процедуры.
Методика по праву может считаться эффективным способом лечения пациентов, страдающих от ВИЧ-инфекции, но пока что она была испытана только в чашке Петри. Поиск возможности её применения для лечения непосредственно людей, увы, может потребовать ещё немало времени. Учёным предстоит проверить результаты исследования на возникновение побочных эффектов от редактирования ДНК, выяснить, не токсична ли сама процедура. Клетки же, участвовавшие в эксперименте, на данный момент развиваются должным образом в пределах показателей нормы.
